KI-designter Wirkstoff zeigt Hinweise auf biologische Verjüngung

Das KI-Medizin-Unternehmen Insilico Medicine berichtet in einer Studie über einen mit KI entwickelten Wirkstoff, der Anzeichen zeigt, Marker biologischer Alterung zurückzudrehen.

Ursprünglich wurde der mit KI entwickelte Wirkstoffkandidat Rentosertib für Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) entwickelt, einer schweren Erkrankung, die Lungengewebe vernarbt. Eine im vergangenen Jahr mit 42 Patienten durchgeführte Studie zeigte eine Verbesserung der Lungenfunktion.

Während der Studie sammelten die Forschenden auch Blutproben für eine Proteinanalyse. Diese Daten bilden nun die Grundlage der neuen Auswertung, veröffentlicht in Nature Biotechnology.

Sechs Uhren, ein Ergebnis

Sogenannte Alterungsuhren sind KI-Modelle, die anhand von Blutproteinen vorhersagen, wie alt ein Körper biologisch ist. Sechs solcher Modelle, entwickelt von unabhängigen Teams in Harvard, Oxford, Peking und bei Insilico selbst, wurden auf die Patientendaten angewandt.

Alle sechs zeigten bei behandelten Patienten ein niedrigeres vorhergesagtes biologisches Alter als unter Placebo. Der stärkste Effekt lag bei einer Reduktion um drei bis vier Jahre in Woche 4, eine Uhr zeigte bis zu sechs Jahre. Gemeint ist dabei nicht eine tatsächlich gemessene Verjüngung, sondern eine Veränderung der Proteinmuster im Blut, die von den Modellen als jüngeres biologisches Alter interpretiert wird.

"Was mich überzeugt, ist nicht die Größe des Effekts, sondern die Übereinstimmung, denn diese Modelle teilen weder ihre Merkmale noch ihre Trainingsdaten", sagt Chemie-Nobelpreisträger Michael Levitt in einer Pressemitteilung des Unternehmens.

Der naheliegende Einwand: Vielleicht sehen die Blutwerte nur deshalb jünger aus, weil die Lunge besser arbeitet und der Körper insgesamt weniger belastet ist. Die Dosis, die der Lunge am meisten half (60 mg einmal täglich), war jedoch nicht dieselbe, die das vorhergesagte biologische Alter am stärksten senkte (30 mg zweimal täglich). Das legt eine teilweise von der Lungenfunktion unabhängige Wirkung nahe, ist aber kein Beweis.

Zusätzlich verglichen die Forschenden die Blutproteine der behandelten Patienten mit mehr als 55.000 Profilen aus der britischen UK Biobank. Dort lässt sich ablesen, wie sich bestimmte Proteine mit dem Alter typischerweise verändern. Rentosertib schob genau diese Veränderungen in die entgegengesetzte Richtung, so das Unternehmen.

Dennoch ist die Studie noch von einem Beweis entfernt. "Dieses Medikament sieht ermutigend aus", sagt der Kardiologe Eric Topol der New York Times. "Aber wir haben noch keine definitive Studie, um ein endgültiges Urteil zu fällen."

Vadim Gladyshev von der Harvard Medical School weist auf die kleine Stichprobe hin und darauf, dass Alterungsuhren nicht immer zuverlässig seien. Gleichwohl nennt er die Arbeit gegenüber der NYT "die erste Studie, die sehr klar zeigt, dass das vorhergesagte biologische Alter reduziert werden kann". Vor allem fehle ein Test an gesunden Menschen. Womöglich gelten die Ergebnisse nur für Menschen mit der Lungenkrankheit.

Wie generative KI bei der Entwicklung half

Insilico nutzt für die Entwicklung des möglichen Wirkstoffs zwei KI-Systeme: Eines durchsucht Gesundheitsdaten und Fachliteratur nach krankheitsrelevanten Proteinen, das andere analysiert deren Struktur und erzeugt passende Moleküle.

So identifizierte Insilico das Protein TNIK als Ziel für Alterung und Lungenfibrose zugleich. Vom Zielprotein zum Kandidaten vergingen rund 18 Monate. Rentosertib befindet sich laut Unternehmensangaben inzwischen in einer Phase-III-Studie, der letzten klinischen Erprobungsphase vor einer möglichen Zulassung, für die Behandlung von IPF.

Insilico Medicine ist ein 2014 in Hongkong gegründetes KI-Pharmaunternehmen, das die Medikamentenentwicklung durch generative KI beschleunigen will. Zuletzt investierte der Pharmakonzern Eli Lilly in das börsennotierte Unternehmen, um von KI mitentwickelte Medikamente auf den Markt zu bringen. Laut Gründer und CEO Alex Zhavoronkov hat Insilico mindestens 28 Wirkstoffkandidaten mit generativer KI entwickelt (Stand: März 2026), viele davon in klinischen Studien.